ゾルゲンスマ 薬価。 脊髄性筋委縮症の遺伝子治療用製品「ゾルゲンスマ」、薬価収載-ノバルティス

それに対する評価と、保険財政の維持との両立が課題となる中、製薬業界からは「医療費抑制策が薬価の引き下げに偏りすぎている」と不満が漏れている。 つまり、 SPR1NT試験の結果がゾルゲンスマの価値を3倍近くも高めたのです。 また、QALY(Quality Adjusted Life Years)は、さまざまな疾患を同じ土俵で比較するために考案された指標で、生存率をQOL(生活の質)で重み付けしたものである。

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ゾルゲンスマでは、類似薬のスピンラザを基準に価格が決められた。 それにしても1人にかける薬代として高すぎるのでは? どんなに高い薬でも、保険適用されるのか? という疑問を持つ人もいるかもしれないが、筆者が確認した限り、価格の高さだけを理由に保険適用の可否は決まらないようだ。 参考にスピンラザも見ておきましょう。

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ゾルゲンスマは「医薬品」と判断されました。

製薬大手ノバルティスファーマが製造販売する。 しかし値下げをしては原価割れをするので上市しないとか、研究開発費がペイできないから創薬対象にもならなかったかもしれません。 欧米では、高額な遺伝子治療薬や細胞治療について、費用を分割払いにしたり、効果が得られた場合にだけ費用を請求する試みも行われている。

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筆者は国の財政等について専門外ではあるが、ゾルゲンスマの利用者はごく一部で、全体の規模で考えれば、賛否は別としてこの薬で医療費が極端に増えるほどの影響はないと思われる。 ノバルディス以外の遺伝子治療薬も沢山あり以下のものが米国の食品医薬品局(FDA)で認可されているそうです。 保険適用されている医薬品としては、国内最高額となる。

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これまでの国内の薬の最高額は、白血病治療薬「キムリア」の3349万円(保険適用時)だった。

スピンラザの一生涯の医療費は1200万ドル(13億円)であり、QALYは22年です。 従って、当面は新規SMA患者への処方が中心になりそうです。 症例数が少ない段階で条件付き承認したことから、その 効果には疑問の声も上がっています。

ですから、なるべく若い頃から治療を始められること、特に小児に適応できることが求められているのです。

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イノベーションが技術革新と「誤訳」される日本ではイメージしにくいことですが、イノベーションには 技術的イノベーションと ビジネスイノベーションがあります。

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